Dacă ați urmărit știrile despre cercetarea bolii Alzheimer în ultimele luni, s-ar putea să vă întrebați ce altceva ar putea merge prost.
În primul rând, un nou medicament mult așteptat numit Aduhelm a primit aprobarea de la Food & Drug Administration – dar efectul său real asupra pacienților a fost atât de mic încât asigurarea nu îl va acoperi pentru majoritatea pacienților.
Apoi, câteva alte medicamente promițătoare aflate în dezvoltare de către companiile farmaceutice au fost abandonate sau au arătat rezultate mai puțin decât impresionante în studiile clinice.
Și apoi a izbucnit un scandal: noi dovezi au apărut în Science că cercetătorii au falsificat imagini într-o lucrare publicată cu 16 ani în urmă - o lucrare în care alți cercetători au avut încredere și pe care s-au bazat atunci când își făceau propria muncă.
Și ce legătură au toate aceste evoluții una cu cealaltă?
Toate sunt legate de molecula beta-amiloid, nămolul care formează plăci care murdărește exteriorul celulelor creierului. Molecula pe care s-au concentrat decenii de cercetare ca un factor important în boală și potențiale tratamente pentru a o inversa.
Dar, de fapt, oamenii de știință de la Centrul pentru Boala Alzheimer din Michigan și din alte părți au petrecut ani de zile căutând, dincolo de amiloid, răspunsuri la rădăcinile demenței și modalități de prevenire sau tratare a acesteia.
„Este adevărat că amiloidul joacă un rol în creier și demență, dar boala Alzheimer este complicată și este mult mai mult decât o moleculă”, spune Henry Paulson, MD, Ph.D., care conduce centrul și și-a dedicat propriul său centru. cercetările de laborator la Michigan Medicine și îngrijirea sa clinică pentru demență și alte boli neurodegenerative de zeci de ani.
Lucrarea aflată în centrul scandalului are de-a face cu o formă specifică de amiloid, AB*56, care a fost prezentată ca un „oligomer toxic” important care încurajează formarea plăcii.
Dar Paulson spune că el și mulți dintre colegii săi nu i-au acordat prea multă atenție de mulți ani, deoarece cercetătorii nu au avut atât de mult succes în a obține aceleași rezultate pe care le-au susținut cercetătorii inițiali.
„Sunt mai îngrijorat de ceea ce această știre ar putea face asupra percepției publicului despre știință decât de capacitatea noastră de a face progrese împotriva acestei boli”, spune el. Întârzierea mare în descoperirea presupusei falsificări nu este ideală și arată importanța ca oamenii de știință să vorbească și să publice rezultatele chiar și atunci când experimentele lor nu reușesc să dovedească afirmația altei echipe.
Acest tip de publicare a „rezultatelor negative” – lucrări care nu oferă vești bune despre o idee potențial promițătoare – nu este întotdeauna încurajată, deoarece oamenii de știință au mai multe motive să lase acele rezultate pe raft și să petreacă timp scriind articole despre lucruri care nu muncă.
Dar dacă nimeni nu știe că efortul de a reproduce o descoperire științifică a eșuat, atunci alți oameni de știință și-ar putea învârti roțile mergând pe o alee nevăzută.
Paulson observă că este încă important să studiem proteina care este tăiată sau scindată, pentru a face diferite forme de beta-amiloid și consecințele acestui proces.
Dar nu este neapărat surprins de eșecul Aduhelm, medicamentul mult vorbit despre care a primit aprobarea anul trecut, de a produce un efect considerabil chiar și la pacienții în care a fost testat.
Medicamentul nu este disponibil la clinicile sau spitalele Michigan Medicine, iar Medicare va acoperi doar costul ridicat pentru persoanele care participă la studiile clinice. Alte medicamente aflate în pregătire la companiile farmaceutice care se concentrează pe beta-amiloid ar trebui analizate cu atenție înainte de a obține orice aprobare, adaugă el.
„Credem că trebuie acordată mult mai multă atenție altor factori și proteine care stau la baza diferitelor demențe, de la factorii de mediu, la sistemul imunitar, la molecule specifice precum tau, care este cealaltă proteină caracteristică a bolii Alzheimer”, explică el. „Din punctul meu de vedere, povestea lui Aduhelm subliniază importanța de a continua să căutăm alte ținte terapeutice în boala Alzheimer și demența asociată.”
A vizat amiloid pentru tratamente poate fi ca și cum ai încerca să înșeu un cal care a părăsit deja hambarul, spune el – s-au întâmplat prea multe în procesul de boală până în momentul în care plăcile încep să se formeze pentru ca un tratament să facă diferența.
Lucrul în amonte în acest proces și a face mai mult cu instrumente moderne pentru a înțelege procesul prin studierea oamenilor aflați în stadiile incipiente ale pierderii memoriei, s-ar putea dovedi mai important.
De aceea, Centrul pentru Boala Alzheimer din Michigan caută mereu oameni care să participe la studii care implică totul, de la scanări ale creierului la sondaje. Oricine dorește să se implice poate începe procesul făcând o anchetă inițială.
Alzheimer și alte forme de demență sunt boli complicate și probabil rezultă din mai multe lucruri care merg prost în creier în timp, nu dintr-o moleculă necinstită, explică Paulson. Așadar, s-ar putea ajunge să avem nevoie să tratăm pacienții cu mai multe tratamente simultan, țintind mai multe aspecte ale bolii lor, la fel cum îl primesc astăzi pacienții cu cancer sau HIV pozitivi.
Aceasta arată mâinile unei doamne mai în vârstă
Dar, de fapt, oamenii de știință de la Centrul pentru Boala Alzheimer din Michigan și din alte părți au petrecut ani de zile căutând, dincolo de amiloid, răspunsuri la rădăcinile demenței și modalități de prevenire sau tratare a acesteia. Imaginea este în domeniul public
Dar, între timp, cercetările au arătat deja un alt efect important în amonte, pe care mulți oameni ar putea să nu-și dea seama, spune Paulson.
Niciun comentariu:
Trimiteți un comentariu